[ Pobierz całość w formacie PDF ]
Wytyczne przeprowadzania bada farmakoekonomicznych Polskiego Towarzystwa
Farmakoekonomicznego.
Ewa Orlewska
1
, Piotr Mierzejewski
1,2
1
Katedra i Zak&ad Farmakologii Do(wiadczalnej i Klinicznej Akademii Medycznej w
Warszawie
kierownik: prof. dr hab. med. Andrzej Cz&onkowski
2
Ministerstwo Zdrowia
1. Wst,p
Analiza farmakoekonomiczna, czyli ocena ekonomiczna (rodków
farmaceutycznych, jest metod/, która w przejrzysty i precyzyjny sposób okre(la
“dodatkow/ warto(1”, jak/ dany (rodek farmaceutyczny stanowi dla spo&eczestwa.
Celem analizy farmakoekonomicznej jest dostarczanie wiarygodnych, opartych na
naukowych dowodach informacji, u3ytecznych w podejmowaniu decyzji dotycz/cych
programów zdrowotnych. Wykorzystanie wyników analiz farmakoekonomicznych
przy podejmowaniu decyzji powinno s&u3y1 zwi,kszeniu op&acalno(ci leczenia, czyli
zwi,kszeniu wydajno(ci alokacji zasobów. Niezb,dnym warunkiem wykorzystania
wyników analiz farmakoekonomicznych w podejmowaniu decyzji jest ich wysoka
jako(1 i porównywalno(1. Wynika z tego konieczno(1 opracowania wytycznych, które
okre(laj/ :
1)
cel i zastosowanie bada farmakoekonomicznych oraz ich status (dobrowolne lub
obowi/zkowe),
2)
metodologi,,
3)
zasady etyczne obowi/zuj/ce przy przeprowadzaniu i publikowaniu analiz
farmakoekonomicznych.
Wytyczne “dobrej praktyki farmakoekonomicznej” maj/ s&u3y1 tym, którzy
przeprowadzaj/ analizy w celu sformu&owanym w wytycznych oraz tym, którzy je
oceniaj/ lub wykorzystuj/ ich wyniki w praktyce. Ogólne zalecenia sformu&owane w
wytycznych minimalizuj/ dowolno(1 w doborze metod, dzi,ki czemu maksymalizuj/
porównywalno(1 wyników i zmniejszaj/ prawdopodobiestwo wyci/gania b&,dnych
wniosków. Nie hamuj/ natomiast post,pu w metodologii i nie ograniczaj/ wolno(ci
naukowej w tej dziedzinie.
2. Cel, zastosowanie i status analiz farmakoekonomicznych, odpowiedzialno(1 za ich
przeprowadzenie oraz odbiorcy analiz farmakoekonomicznych.
2.1. Cel analiz farmakoekonomiczych
Analiza ekonomiczna programów zdrowotnych polega na porównaniu
kosztów i efektów dwóch lub wi,cej alternatywnych metod terapii. Je(li analiza
ekonomiczna dotyczy (rodków farmaceutycznych, u3ywa si, terminu analiza
farmakoekonomiczna, nawet je(li alternatyw/ dla farmakoterapii jest nieleczenie lub
te3 leczenie niefarmakologiczne.
Celem analizy farmakoekonomicznej jest dostarczenie opartych na
dowodach naukowych informacji, u3ytecznych w podj,ciu decyzji o refundacji
1
danego leku przy zaproponowanej cenie, a nie zast/pienie tej decyzji. Ocena
farmakoekonomiczna pozwala okre(li1, czy dany lek daje dodatkow/ korzy(1
ekonomiczn/ (wy3sz/ ni3 istniej/ce alternatywy), która mog&aby uzasadnia1
refundacj, lub zmian, obecnego poziomu refundacji. Argument taki jest wa3nym, ale
nie jedynym elementem z&o3onego procesu podejmowania decyzji.
2.2. Zastosowanie i status analiz farmakoekonomicznych.
Analiza farmakoekonomiczna mo3e by1 przeprowadzona dla wszystkich (rodków
farmaceutycznych, które ubiegaj/ si, o refundacj,, z wyj/tkiem:
•
produktów farmaceutycznych zawieraj/cych t, sam/ substancj, czynn/, co
produkty farmaceutyczne znajduj/ce si, ju3 na li(cie leków refundowanych, w tym
leki odtwórcze i leki w nowych opakowaniach,
produkty farmaceutyczne, których nowa posta1 nie zmienia kosztów i wyników
zdrowotnych leczenia.
Analiza farmakoekonomiczna jest szczególnie przydatna przy podejmowaniu decyzji
dotycz/cych (rodków farmaceutycznych nale3/cych do nierefundowanych dotychczas
klas terapeutycznych lub maj/cych nierefundowane dotychczas wskazania
terapeutyczne.
2.3. Odpowiedzialno(1 za przeprowadzenia analiz farmakoekonomicznych.
Odpowiedzialno(1 za przeprowadzenie i finansowanie bada farmakoekonomicznych
dla celów refundacyjnych ponosi wytwórca leku.
Badanie farmakoekonomiczne mo3e by1 przeprowadzone w ka3dej fazie bada nad
lekiem, je(li istniej/ dane wystarczaj/ce do przeprowadzenia wiarygodnej analizy,
zaleca si, jednak, aby zosta&o ono przeprowadzone po wprowadzeniu leku na rynek.
Analiza farmakoekonomiczna, a tak3e aneksy, musz/ by1 napisane w j,zyku polskim.
2.4. Odbiorca analiz farmakoekonomicznych
W Polsce o refundacji leków decyduje Minister Zdrowia. Przy podejmowaniu decyzji
o refundacji potrzebna jest oprócz analizy farmakoekonomicznej, tak3e analiza
finansowa. Analiza finansowa nie jest cz,(ci/ analizy farmakoekonomicznej i bardziej
szczegó&owo zosta&a opisana w Aneksie 1.
3.
Metodologia bada farmakoekonomicznych
3.1. Zdefiniowanie problemu
Problem, który ma by1 rozwi/zany w analizie farmakoekonomicznej, musi by1
dok&adnie zdefiniowany. Aby analiza by&a wiarygodna i przejrzysta, wszystkie
za&o3enia, parametry i ograniczenia musz/ by1 jasno przedstawione.
3.2. Dane na temat (rodka farmaceutycznego i jego zastosowania.
Analiza farmakoekonomiczna musi zawiera1 dane dotycz/ce nazwy (rodka
farmaceutycznego, klasyfikacji ATC (klasyfikacja anatomiczno-terapeutyczno-
chemiczna), daty zarejestrowania w Polsce, informacje na temat skuteczno(ci i
2
•
bezpieczestwa w oparciu o zaakceptowan/ Charakterystyk, produktu. Podstaw, do
przeprowadzenia analizy farmakoekonomicznej stanowi/ zarejestrowane w Polsce
wskazania dla tego leku. W opisie wskaza nale3y przedstawi1, czy wszystkie
wskazania, czy tylko niektóre maj/ znaczenie w ubieganiu si, o refundacj, i których z
tych wskaza dotyczy analiza farmakoekonomiczna. Nale3y opisa1 dawkowanie leku,
przewidywany czas leczenia i, je(li to konieczne, cz,sto(1 powtarzania leczenia.
Nale3y wskaza1 inny lek lub sposób leczenia, które prawdopodobnie mog&yby by1
stosowane jednocze(nie z badanym lekiem. Je(li przewiduje si,, 3e badany lek
zmniejszy zu3ycie innego leku lub innej metody leczenia, nale3y to opisa1 i poda1
przyczyny.
3.3. Badana populacja
Analiza farmakoekonomiczna musi zawiera1 opis jednostki chorobowej, w której
badany lek jest lub ma by1 stosowany, oraz charakterystyk, chorych, którzy s/ lub
najprawdopodobniej b,d/ tym lekiem w Polsce leczeni. Nale3y równie3 oszacowa1
liczb, chorych, którzy s/ lub najprawdopodobniej b,d/ w Polsce leczeni badanym
lekiem (dane na temat rozpowszechnienia i zapadalno(ci), uwzgl,dniaj/c
prawdopodobiestwo odstawienia leku i zgonów w(ród chorych. Je(li lek mo3e by1
op&acalny tylko w pewnej subpopulacji (mniejszej ni3 populacja okre(lona
zarejestrowanymi wskazaniami), nale3y t, subpopulacj, wyodr,bni1 i
scharakteryzowa1.
Populacj, docelow/ wybiera si, na podstawie zarejestrowanych wskaza badanego
leku. Badanie farmakoekonomiczne musi by1 przeprowadzone na ca&ej populacji a
tak3e podgrupach, które mo3na wyodr,bni1 w protokole w oparciu o istnienie
mo3liwych ró3nic w skuteczno(ci, kosztach i/lub preferencjach.
3.4. Alternatywy do porównania - definicja i kryteria wyboru.
Badany lek nale3y porównywa1 z tak/ alternatyw/ (alternatywami), która
najprawdopodobniej zostanie zast/piona przez badany lek w realnej praktyce.
Alternatyw/ tak/ mo3e by1 inny lek, inny sposób leczenia (np. zabieg chirurgiczny)
lub nieleczenie (tak3e placebo). Alternatywa wybrana do porównania (alternatywa
referencyjna) ma du3y wp&yw na wynik analizy farmakoekonomicznej, dlatego nale3y
wyra=nie okre(li1 przyczyny jej wyboru. Alternatywa referencyjna musi by1
odpowiednia dla tej samej populacji chorych i dla tych samych wskaza, co lek
badany.
Rekomendowan/ alternatyw/ do porównania jest - typowo - nacz,(ciej stosowana
metoda leczenia lub tzw. “leczenie pierwszego rzutu” w danym wskazaniu, mo3na
jednak zastosowa1 nast,puj/ce kryteria wyboru alternatywy referencyjnej w danym
wskazaniu:
•
najcz,stsze stosowanie (istniej/ca praktyka)
•
najwi,ksza skuteczno(1 (najbardziej efektywna praktyka)
•
najni3szy koszt (minimalna praktyka)
"Istniej/ca praktyka" mo3e oznacza1 albo jedn/, najcz,(ciej stosowan/ praktyk,
kliniczn/ (je(li jest jedna dominuj/ca), albo obecnie stosowane praktyki, przy
uwzgl,dnieniu ich udzia&u w rynku. "Najbardziej efektywna praktyka" to taka
alternatywa, która wed&ug danych klinicznych ma najwi,ksz/ skuteczno(1.
3
"Minimalna praktyka" jest praktyk/, która ma najni3szy koszt i jest bardziej skuteczna
ni3 placebo. "Istniej/c/", "najbardziej efektywn/" i "minimaln/" praktyk,
przedstawia nast,puj/cy przyk&ad:
Za&ó3my, 3e mamy wprowadzi1 nowy lek X na rynek, na którym znajduj/ si, ju3
cztery produkty (A, B, C i D) z identycznymi wskazaniami. Charakterystyk, tych
produktów przedstawia tabela.
Charaktertystyka leków z identycznymi wskazaniami, które znajduj/ si, na rynku.
Lek
Skuteczno(1
Cena
Sprzeda3
Udzia& w rynku
A
70%
500
200 mln
40%
B
80%
600
80 mln
16%
C
60%
300
60 mln
12%
D
60%
250
160 mln
32%
istniej/ca praktyka, pojedyczy dominuj/cy program: A
istniej/ca praktyka, oszacowana (koszty i skuteczno(1 pommno3one przez
procentowy udzia& leku w rynku) : 04 x A+0,16 x B+0,12 x C+0,32 x D
najbardziej efektywna praktyka: B
minimalna praktyka: D
Porównanie z “nieleczeniem” jest akceptowane, je(li jest to jedyna alternatywa dla
chorych. “ Nieleczenie” oznacza, 3e nie stosuje si, leczenia przyczynowego choroby,
której dotyczy analiza farmakoekonomiczna, stosuje si, natomiast leczenie objawowe
lub te3 inne formy opieki i piel,gnacji. Koszty “nieleczenia” musz/ wi,c by1
oszacowane. Je(li “nieleczenie” jest najcz,(ciej stosowane, ale nie jest jedyn/
alternatyw/, zarówno “nieleczenie”, jak i inna, najcz,(ciej stosowana metoda leczenia
powinny by1 uwzgl,dnione jako oddzielne alternatywy referencyjne.
Zalecenia dotycz/ce wyboru alternatywy do porównania mog/ w praktyce by1 trudne
do realizacji. Alternatywy do porównania mog/ si, bowiem zmienia1 w czasie,
poniewa3 leki przepisywane przez lekarzy ulegaj/ ilo(ciowym i jako(ciowym
zmianom. Poza tym alternatywa wybrana do porównania w badaniach klinicznych III
fazy rzadko odpowiada alternatywie, która jest najbardziej odpowiednia do
porównania po zakoczeniu bada nad lekiem oraz wtedy, gdy przedstawia si,
wniosek o refundacj, danego leku. Nale3y równie3 podkre(li1, 3e badania kliniczne
nowego leku maj/ charakter mi,dzynarodowy i dobór alternatyw do porównania nie
zawsze odpowiada standardom post,powania w danym kraju. Dlatego wybór ten
nale3y skorygowa1 w taki sposób, aby najlepiej, jak to mo3liwe, odpowiada& sytuacji
wyst,puj/cej w Polsce i spe&nia& wymogi ogólnie akceptowanych polskich
wytycznych post,powania.
3.5. Horyzont czasowy
Horyzont czasowy oznacza przedzia& czasu pomi,dzy pocz/tkiem, a kocem analizy.
Powinien on by1 taki sam dla pomiaru kosztów i efektów. Nale3y stara1 si,, aby by& to
4
czas odpowiedni do zebrania wystarczaj/cych danych klinicznych i ekonomicznych.
Cz,sto oznacza to, 3e odpowiedni horyzont czasowy wykracza poza okres obj,ty
badaniami klinicznymi, dostarczaj/cymi pierwotnych danych. W tym przypadku
badanie powinno sk&ada1 si, z pierwotnych danych oraz modelowania, a wyniki
krótko- i d&ugoterminowe nale3y przedstawi1 oddzielnie. Je(li konieczne jest
modelowanie, nale3y przedstawi1 struktur, i racjonalne uzasadnienie wybranego
modelu, a tak3e przedstawi1 go graficznie (drzewo decyzyjne, model Markova).
3.6. Perspektywa badania
Analiza farmakoekonomiczna jest rutynowo wykorzystywana przez w&adze publiczne
w celu oceny korzy(ci wynikaj/cych dla spo&eczestwa, dlatego powinna by1
przeprowadzona z punktu widzenia spo&eczestwa. Oznacza to, 3e w analizie nale3y
bra1 pod uwag, wszystkie koszty i wszystkie efekty danego programu zdrowotnego,
bez wzgl,du na to, kto ponosi wydatki, a kto zyskuje. Zaleca si, oddzielne
przedstawienie wyników analizy z uwzgl,dnieniem i bez uwzgl,dnienia kosztów
po(rednich.
3.7. Technika analityczna
Ocena farmakoekonomiczna powinna mie1 charakter analizy inkrementalnej, czyli
okre(la1, jaka jest ró3nica w kosztach i jaka jest ró3nica w efektach zdrowotnych, je(li
dana interwencja medyczna zostanie zast/piona zostanie inn/. W celu umieszczenia
analizy inkrementalnej w szerszym kontek(cie, nale3y jednak przedstawi1 ca&kowite
koszty i ca&kowite efekty.
W ocenie ekonomicznej programów zdrowotnych mo3na pos&u3y1 ró3nymi
technikami (typami analizy):
•
analiz/ kosztów choroby (
cost of illness analysis
)
•
analiz/ minimalizacji kosztów (
cost minimisation analysis
- CMA),
•
analiz/ efektywno(ci kosztów (
cost-effectiveness analysis
- CEA),
•
analiz/ u3yteczno(ci kosztów (
cost-utility analysis
- CUA),
•
analiz/ wydajno(ci kosztów (
cost-benefit analysis
- CBA),
•
analiz/ konsekwencji kosztów (
cost-consequences analysis
- CCA).
Analiza kosztów choroby skupia si, tylko na kosztach danej jednostki chorobowej,
nie uwzgl,dnia natomiast wyników klinicznych, dlatego jest u3yteczna, ale nie jest
wystarczaj/ca przy podejmowaniu decyzji refundacyjnych. W jej zakresie mo3na
obliczy1 koszt ca&kowity, ale nie koszt inkrementalny. Badania kosztów choroby
u(wiadamiaj/ znaczenie ekonomiczne okre(lonych jednostek chorobowych, pomagaj/
okre(li1 priorytety badawcze, identyfikuj/ chorych, którzy odnios/ najwi,ksze
korzy(ci z leczenia, ustalaj/ punkt odniesienia, wzgl,dem którego oszacowane b,d/ w
przysz&o(ci korzy(ci, wynikaj/ce z zastosowania leczenia, stanowi/ =ród&o danych,
wykorzystywanych w pe&nej analizie farmakoekonomicznej (np. efektywno(ci lub
u3yteczno(ci kosztów).
5
[ Pobierz całość w formacie PDF ]
© 2009 Po zniszczeniu przeszłości przyszedł czas na budowanie przyszłości. - Ceske - Sjezdovky .cz. Design downloaded from free website templates